НАУЧНО-ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЕ И ОПЫТНО-КОНСТРУКТОРСКИЕ РАБОТЫ (R&D)

Институт Стволовых Клеток Человека в целях поиска новых возможностей для расширения сфер применения уже имеющихся продуктов и зарегистрированных технологий, а также в целях разработки новых диагностических и лечебных средств ведет исследовательскую работу как на собственной базе, так и в сотрудничестве с рядом авторитетных организаций.

Усилия Компании сосредоточены на разработке продуктов для диагностики и лечения пациентов с распространенными, социально значимыми и возраст-зависимыми заболеваниями.

Научно-исследовательские работы, доклинические и клинические исследования, которые проводит Институт Стволовых Клеток Человека, создают весомый задел для его развития в будущем.

Перечисленные ниже R&D-проекты реализуются как головной компанией – ПАО «ИСКЧ», так и её дочерними компаниями, многие из которых имеют статус резидента «Сколково».

 

ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЙ АНГИОГЕНЕЗ

Расширение показаний к применению инновационного геннотерапевтического препарата Неоваскулген® и разработка новых методов лечения ишемии

Серия доклинических и клинических научно-исследовательских работ, предпринимаемых с целью определения места Неваскулгена® в схемах лечения различных заболеваний с ишемическим компонентом: хронических облитерирующих заболеваний артерий нижних конечностей (атеросклероз, синдром диабетической стопы, облитерирующий тромбангиит), ишемической болезни сердца, травматических повреждения периферических нервов и некоторых других.

ТКАНЕВАЯ ИНЖЕНЕРИЯ

Ген-активированные остеопластические материалы

Проект направлен на разработку и внедрение в клиническую практику нового класса остеопластических материалов – ген-активированных, эффективных для лечения пациентов с костными дефектами и атрофией челюстей. Особенностью данной группы медицинских изделий является наличие в их составе стандартизированного по качественным и количественным параметрам биологически активного компонента – генных конструкций, кодирующих ключевые факторы роста (в частности, сосудистый эндотелиальный фактор роста, VEGF - активное вещество лекарственного препарата Неоваскулген®). Этот отличительный компонент изделия обеспечивает выраженные остеоиндуктивные свойства, не характерные для большинства внедренных в клиническую практику ординарных остеопластических материалов.

В рамках проекта на основе оригинальной технологической платформы будет разработана и внедрена в клиническую практику линейка медицинских изделий, позволяющих выполнить реконструкцию костей скелета любой сложности и практически в любой клинической ситуации.

Персонализированные тканеинженерные биокомпозиты для восстановления твердых тканей пародонта

Проект направлен на разработку комплекса персонализированных лечебно-диагностических процедур (под планируемым коммерческим наименованием «SPRB-терапия») для восстановления твердых тканей пародонта путем применения тканеинженерного остеопластического биокомпозита и аутофибробластов слизистой оболочки полости рта (см: http://hsci.ru/news/kompaniia-vitatsel-stala-rezidentom-skolkovo).

«SPRB-терапия» (Service for Personal Regeneration of Bones) – разрабатываемый клеточный сервис для лечения пациентов с патологией твердых тканей пародонта (костная ткань, утраченная в ходе воспалительного, атрофического или иного патологического процесса). Представляет собой медицинскую услугу, включающую выделение клеток слизистой оболочки полости рта пациента, клеточный процессинг и совмещение культуры клеток с биорезорбируемым носителем для получения персонализированного тканеинженерного графта, который показан для трансплантации тому же пациенту в ходе выполнения хирургического лечения патологии пародонта.  В настоящее время завершены доклинические и пилотные клинические исследования. Получены положительные результаты.

ГЕНОДИАГНОСТИКА И ТРАНСПЛАНТАЦИЯ ГСК

ПГД (PGD - Preimplantation Genetic Diagnosis) и трансплантационное лечение в семьях с наследственными заболеваниями, сопровождающимися гематологическим синдромом («Программа профилактики генетически обусловленных иммунодефицитов») – медицинская услуга, основанная на преимплантационной генетической диагностике (ПГД), выполнение которой обеспечит генетический контроль, необходимый для рождения через процедуру ЭКО здорового ребенка, который сможет стать донором СК ПК для больного наследственным заболеваниям старшего брата/сестры.

 

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ И КОРРЕКЦИЯ ГЕНОМА

Миогенез

Генотерапия некоторых наследственных заболеваний, в частности связанных с поражением скелетной мышечной ткани остается нерешенной проблемой. ИСКЧ совместно c партнерскими организациями проводит исследовательскую работу по созданию молекулярного инструментария коррекции патологически измененных ДНК у пациентов с поясно-конечностными мышечными дистрофиями (тип 2В). Данная работа находится на ранней доклинической стадии и нацелена на формирование научно-технического задела для создания генно-клеточных технологий лечения таких заболеваний в будущем.

 

РАЗРАБОТКА ДИАГНОСТИЧЕСКИХ ПЦР-ПАНЕЛЕЙ

ИСКЧ разрабатывает диагностические ПЦР панели для раннего выявления и профилактики наследственных заболеваний на базе технологии микрофлюидики. Данные панели будут решать проблему диагностики носительства мутаций, связанных с риском возникновения тяжелых заболеваний. В разработке находятся:

  • Статус носительства моногенных заболеваний;
  • Неонатальный скрининг для раннего выявления курабельных заболеваний с наследственным компонентом;
  • Бесплодие (мужское и женское);
  • Профилактика онкозаболеваний.

ВНЕДРЕНИЕ И ТРАНСФЕР ТЕХНОЛОГИИ НИПТ (НЕИНВАЗИВНОЕ ПРЕНАТАЛЬНОЕ ТЕСТИРОВАНИЕ)

Ведётся разработка биоинформатического алгоритма анализа первичных генетических данных, проведены клинические испытания разработанной технологии. Результатом данной работы станет внедрение на территории РФ способа секвенирования нового поколения (NGS) для проведения диагностики хромосомных заболеваний плода по крови матери (максимально возможный в настоящее время результат оценки исследуемых беременных женщин на наличие у плода наследственных заболеваний и ложноположительных выкидышей).

ТРАНСПОРТИРОВКА НАТИВНОЙ СПЕРМЫ

Предполагается разработать протокол обработки и транспортировки спермы, а также транспортную среду, что в комплексе позволит осуществлять длительную транспортировку нативной спермы, в течение не менее 24 часов, без существенной потери жизнеспособности сперматозоидов.

РАЗРАБОТКА ДИАГНОСТИКИ НАСЛЕДСТВЕННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ "ГЕМАСКРИН"

Молекулярно-генетическая диагностика наследственных заболеваний у новорожденных и взрослых, включающая в себя диагностику заболеваний и носительства мутаций в информационно-значимых областях генов, а также анализ стабильности кариотипа.