David Sell, The Inquirer: «Венчурный капитал переключается на специализированные препараты для орфанных заболеваний»

Средства венчурных инвесторов, направляемые на разработку лекарственных препаратов, в последние годы стали всё чаще выдаваться разработчикам лекарств для орфанных заболеваний, говорится в исследовательском отчёте опубликованном в понедельник (9 февраля – прим. ред.) BIO, организацией, объединяющей биотехнологов.

Такие препараты часто имеют высокую цену, которой страховые компании до сих пор сопротивляются меньше, чем в случае препаратов для распространённых заболеваний – ведь они имеют мало альтернатив, либо вообще уникальны.

«Венчурные инвесторы станут держаться подальше от областей с непривлекательной и непредсказуемой регуляторикой и барьерами со стороны страховых компаний», - говорится в отчёте BIO. «Это оказало некоторое влияние на поворот инвестиций на протяжении последних лет в сторону разработки лекарств для малых групп пациентов и орфанных заболеваний».

В документе также отмечается, что разработчики биопрепаратов – лекарств на основе живых клеток – сейчас получают 50% средств венчурных инвесторов, и это означает, что меньшая часть их капитала используется для разработки препаратов для заболеваний, шире представленных в популяции - в таких областях, как желудочно-кишечные, респираторные и сердечно-сосудистые заболевания.

Большие популяции пациентов имеют значение, тем не менее. Обезболивающие препараты уже приносят прибыль, в то время как создание лекарства для болезни Альцгеймера всё ещё остаётся мечтой. Исследование BIO указывает на то, что средства венчурных фондов, направленные на финансирование компаний, работающих над улучшением ранее разрешённых к применению обезболивающих, в три раза больше, чем вложенные в разработку инновационных лекарств от болезни Альцгеймера.

Исследователи взяли в качестве «разделяющей линии» экономическую рецессию – и пришли к выводу, что венчурное финансирование разработки новых лекарств упало на 21%, с $21,5 млн до $16,7 млн, при сравнении пятилетних периодов 2004-2008 и 2009-2013.

НИОКР по разработке новых лекарств могут занять годы, без гарантированного успеха. Ставка делается или нет, отчасти, путём оценки настоящей ситуации. Индустрия здравоохранения меняется по причине того, что расходы всё большим грузом ложатся на бюджеты отдельных семей, компаний и государства.

Как отмечается в исследовании BIO, венчурных инвесторов интересует стратегия «выхода», что может означать покупку бизнеса Биг Фармой и выплату некоторой части прибыли от будущих продаж. Но для Биг Фармы, сегодня испытывающей сопротивление со стороны потребителей по поводу цен на лекарства, расчёты начинают выглядеть по-другому. Страховые компании и федеральные регуляторные агентства склонны требовать дополнительные клинические исследования, расширенные по сравнению с дорегистрационными исследованиями безопасности и эффективности, которые демонстрируют ценность препарата и отсутствие побочных эффектов по прошествии времени.

В США орфанными заболеваниями признаются те, которые поражают менее 200 000 пациентов. Количество орфанных заболеваний может варьироваться от 5 000 до 7 000, но Национальный центр по продвижению междисциплинарных исследований (NCATS) оценивает, что от 25 до 30 миллионов граждан являются носителями хотя бы одного.

Spark Therapeutics, компания рождённая в стенах Филадельфийского детского госпиталя и получившая финансирование венчурных инвесторов, рассчитывает лечить редкие формы детской слепоты при помощи генной терапии. Полное излечение, в отличие от борьбы с симптомами, также влияет на формулу ценообразования и размер инвестиций.

Акции Spark Therapeutics начали обращаться на бирже 30 января. Soffinova Ventures были одними из инвесторов ранней стадии.

«Мы видим большой интерес к орфанным заболеваниям, так как методы генной терапии становятся более зрелыми и накапливают значимые результаты клинических испытаний, генерируя возврат средств инвесторов», - цитируют в отчёте BIO слова Джима Хили (Jim Healy), партнёра Soffinova Ventures.

Оригинальная публикация (на английском языке): http://www.philly.com/philly/business/20150210_Venture_capital_shifts_to_drugs_with_higher_potential_profit.html

17.02.2015